Treatments that modify your DNA: Dangerous?

Alicia Alonso · 15-03-2022 11:00 · Science Chronicles

With the fast development of the COVID-19 vaccines based on a new revolutionary technology of RNA delivery, new topics for discussion sprung up in the general population. Concerns over whether these vaccines could modify our DNA or not spread rapidly, encouraged by anti-vaxxers and self-confident people with little or no scientific knowledge who saw an opportunity for their moment of glory.

It goes without saying that the vaccines don’t alter your DNA, and that is a discussion beyond the topic of this article. However, the bigger question is: can modern medicine alter your DNA? And if so, is that necessarily a bad thing?

Let’s talk about gene therapy.

First of all: what is DNA? DNA is formed of chains of smaller units called nucleotides. DNA is contained into the nucleus of almost all the cells of our organism . Nucleotides act like a coding language, that can be transferred into messenger RNA (mRNA). This process is called transcription. From the mRNA, the nucleotides-code can be read by the ribosomes, which translates it into amino acids, which are the small units (“the bricks”) that form proteins (Figure 1). Ultimately, all the processes of our organism are carried out by proteins. All the structural components are also formed by proteins. They are, therefore, extremely important for our functioning and living.  

Figure  1. All cells of the body contain a nucleus. This contains the DNA, packed into chromosomes. The DNA is formed by two complementary chains which are made up of nucleotides. The DNA is transcribed into mRNA through a process called "transcription". Each group of 3 nucleotides of the mRNA is called “codon”. These codons are read by the ribosomes (not shown in the picture) and translated into amino acids, which form proteins. Image created with biorender.

Many human diseases are suspected to have a genetic cause. That means that a mutation of the DNA, in other words a change in the sequence of nucleotides, is responsible for the developing of the disorder. This is best known for monogenic diseases, that is, diseases caused by mutations in just one gene.  These disorders are hereditary, which means they can be transferred to offspring.  

Some examples of this type of disease are hereditary amyloidosis, spinal muscular atrophy, or β-thalassemia.

Historically, such genetic disorders have had very few options for treatment, and the available therapies had always only been able to simply alleviate the symptoms, but could never address the underlying problem. That is because until recently, being able to edit DNA was only possible in science fiction.

However, in the last decade, with the expanding knowledge in the field of genetics and the evolution of technology, there is new hope for the treatment of these disorders.

We must clarify that the term “gene therapy” usually includes different therapeutic strategies that are not always aimed to modify the DNA, but also the RNA (Figure 2). However, strictly speaking, this last group should not be considered as gene therapy.

Figure  2. In this image we can see a mutation in the DNA, which is also present in the mRNA. The result is an aberrant protein due to the change of one amino acid (glycine [gly] to aspartate [asp]). We could try to revert these changes at the level of the DNA (through gene therapy) or at the level of the mRNA (RNA-based therapy). Image created with biorender.

When there is a mutation in the DNA, this would be transcribed into the mRNA, and then translated into an amino acid. This could alter the function of the protein. This alteration could have different consequences. It could, for example, mean that the protein is no longer active and gets degraded by the cell. But it could also mean that it becomes hyperactive, which is also harmful. It could also produce an altered protein that can not be degraded and therefore accumulates inside the cell until it dies. All of them are negative consequences, but the way to approach them will be different. There are strategies at the level of RNA and at the level of DNA.

To give an example of RNA-based therapy, let’s talk about Patisiran and hereditary transthyretin amyloidosis.

Hereditary transthyretin amyloidosis is a rare, progressive, and life-threatening disease. It is caused by mutations in a gene called TTR, which encodes the protein transthyretin. This protein is secreted by the liver, and its function is to transport vitamin A through the body. However, when the TTR gene is mutated, transthyretin accumulates in deposits in the liver, the nerve system, and the heart, among others, producing malfunctioning of these organs. Patients develop difficulty walking, dizziness, diarrhea, bladder disturbances and eventually heart failure and death. Patisiran is a small molecule of RNA (called “RNA interference” or “RNAi”) that binds to the mRNA and with help of a protein complex called RISC (RNA-induced silencing complex), cleaves the mRNA, preventing the production of the transthyretin, therefore preventing the accumulation (Patisiran kind of tells the RISC “Hey buddy! Cut here!”). This smart treatment approach has changed the lives of people with this disorder like no other therapy ever had.

Another dramatic example of RNA-based therapy is Nusinersen, a drug developed for Spinal Muscular Atrophy (SMA). SMA is a deadly disease that could start in adulthood, although the most severe forms begin in the first months of life. The neurons in the spinal cord begin to die, and as they do so, the baby stops moving his or her legs and arms, has problems feeding because of loss of suction strength, and eventually dies due to respiratory failure, usually before 2 years of age (for the most severe forms).

The cause of SMA is a mutation in the gene SMN1 (“survival motor neuron 1”… a very descriptive name for this gene, for the following reason). The mutated gene can not produce its protein, SMN, which causes the neurons to die. The mechanism of action of Nusinersen is a bit different from Patisiran. Instead of binding to SMN1, it binds to another very similar region of the mRNA (SMN2) which also encodes SMN, but one of a lower quality, that does not work as well as the protein produced by SMN1. Nusinersen slightly changes the mRNA of SMN2 so that it encodes a good quality SMN protein. When the clinical trial of Nusinersen took place, the preliminary results after just 6 months of treatment were so overwhelmingly positive that they prompted early termination of the study and switched the patients that were receiving placebo to the medication group. These dramatic results meant that toddlers who would not have been able to keep their heads upright were not only doing so, but also learning to roll, sit and crawl (Figure 3). Nusinersen has therefore changed the history of this disease forever.   

Figure  3. Results of the motor milestones in patients from the clinical trial of Nusinersen. In blue, the patients who received the medicine, and in grey, the patients who received placebo (none of the patients under placebo reached any of the motor milestones). Graph from Nusinersen versus sham control in infantile onset spinal muscular atrophy. N Engl J Med 2017; 377:1723-1732

The main disadvantage of Nusinersen is that it must be administered directly in the fluid that surrounds the spinal cord via lumbar puncture, bringing discomfort to the patient.

Nusinersen is not the only treatment for SMA. Some years later, this disease became one of the first disorders to get an approved DNA-based gene therapy: Onasemnogene abeparvovec. This impossible-to-pronounce drug is better known for its commercial name: Zolgensma®.  Zolgensma is administered intravenously in only one dose. It contains the SMN1 gene packed into an adeno-associated virus that has been stripped of its viral DNA. This viral vector gets into the Central Nervous System, where it is captured by the neurons, and, once inside, it liberates the SMN1-gene. In the cell, the gene can be transcribed into mRNA and translated into the SMN protein (Figure 4). This therapy became famous in Belgium through the story of Pia, a baby with SMA born in Antwerp (link to the story: Baby Pia: Almost 1m Belgians pay for life-saving drug - BBC News).

Figure  4. Zolgensma contains adenoviruses with the SMN1 gene. Once they reach the Central Nervous System they get inside the cell and liberate the DNA into the nucleus, where it can use the machinery of the cell to produce normal functioning SMN protein.

SMA is not the only disease with approved gene-therapy. β- thalassemia is caused by mutations in the hemoglobin gene HBB, which encodes a subunit of hemoglobin, an essential protein of red blood cells. People with β- thalassemia have an impaired production of these cells, suffering from profound anemia. In the most severe cases, they are completely dependent on periodic blood transfusions for their whole lives. Because all blood cell types come from the same stem cell (figure 5), a gene-therapy approach to cure this disease would be to extract the stem cells from the patient (which carry the mutation in the HBB gene), modify them in vitro introducing the healthy copy of the gene, and injecting them back into the patient. This is exactly the action mechanism of Zynteglo®, the first gene therapy approved for β- thalassemia. In the phase I-II clinical trial, most patients could stop receiving blood transfusions, and the ones who still needed them could decrease the volume of these by 73%, a dramatic result! For these patients Zynteglo® means, not only feeling healthier but also freedom from frequent visits to the hospital for transfusions.

Figure  5. Set of all blood cells and their progenitors. All the different cell types come from the same stem cell.

These are only a few examples of what science has been able to do in recent History. The more we know about how our body works, the more strategies we can use to fix the diseases that come to us. Gene therapy is an exciting and expanding field, and there is no reason to be afraid, instead, there are many reasons to be hopeful.



  1. Adams D, Gonzalez-Duarte A, O’Riordan WD, Yang C-C, Ueda M, Kristen A V., et al. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11–21.
  2. Finkel RS, Mercuri E, Darras BT, Connolly AM, Kuntz NL, Kirschner J, et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. 2017;377(18):1723–32.
  3. Day JW, Finkel RS, Chiriboga CA, Connolly AM, Crawford TO, Darras BT, et al. Onasemnogene abeparvovec gene therapy for symptomatic infantile-onset spinal muscular atrophy in patients with two copies of SMN2 (STR1VE): an open-label, single-arm, multicentre, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2021;20(4):284–93.
  4. Thompson AA, Walters MC, Kwiatkowski J, Rasko JEJ, Ribeil J-A, Hongeng S, et al. Gene Therapy in Patients with Transfusion-Dependent β-Thalassemia. N Engl J Med. 2018;378(16):1479–93.
  5. Rattananon P, Anurathapan U, Bhukhai K, Hongeng S. The Future of Gene Therapy for Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia: The Power of the Lentiviral Vector for Genetically Modified Hematopoietic Stem Cells. Front Pharmacol. 2021 Oct 1;12:2613.



"Мисс Марвел" [2022 - <a href="">Сериал Мисс Марвел 1 сезон смотреть онлайн все серии подряд в хорошем качестве hd 1080</a> "Мисс Марвел" [2022 -

ms-marveldricy , 26 May 2022

Сериалы netflix бесплатно. Великая нетфликс. <a href="">Нетфликс сериалы на русском смотреть онлайн. Netflix online free. Лучшие сериалы нетфликс на русском. </a> Netflix ведьмак. Netflix сериалы на русском.
Смотреть сериал ведьмак нетфликс. Сериалы нетфликс смотреть бесплатно в хорошем. Нетфликс сайт на русском языке бесплатно. Сериалы netflix с высоким. Сериалы нетфликс бесплатно на русском. Смотреть сериалы netflix бесплатно. Нетфликс купить.

ms-marvelkehpk , 27 May 2022

Это значит, что мы уже лишаем <a href="">фильм</a> возможности продолжить жизнь произведения, восприятие которого

ms-marvelgkdzz , 29 May 2022

Фильмы в хорошем качестве Full HD 720 и 1080. <a href="">ИП Пирогова просмотр фильма онлайн</a> Список всех старых фильмов, фильмография.

76976204 36366768 281130775699 76033716430812911796

55875867 89245766 396951502674 8923423650283966078

89129676 5850610 39533244309 24592344786590626450

ms-marvelkieky , 03 Jun 2022

Лучшие фильмы в жанре ужасы на ГидОнлайн. <a href="">Голодные игры И вспыхнет пламя просмотр фильма онлайн</a> Лучшие фильмы и сериалы: Перевод На русском языке.

26458113 36163149 69630628353 17011095763144035576

68992547 68882526 957284077497 51854512696055155331

40047719 40541390 108475895322 13878393898117044892

ms-marveldysxd , 04 Jun 2022

74353709 4275143 600623131849 8502345583913327605

16618473 79564801 949172501234 5269189668412791780

97359550 5753273 41298728657 38401193279215218740

laacsxlaihpv , 13 Jun 2022

Мир Юрского периода: Господство

79611326 69673203 197844471570 82031706887813574644

39505968 71737115 24661243403 5268650796565549144

26672185 58702142 760716828518 4828404184481225343

llewwgljepwg , 13 Jun 2022

lyoukvlvhluk , 16 Jun 2022

Ривердэйл 1,2,3,4,5,6 сезон <a href="">Ривердэйл 1,2,3,4,5,6 сезон</a> Riverdale: наконец-то новый качественный молодежный сериал. Ривердэйл - сериал, которого мы так ждали от CW.
Ривердэйл хранит немало секретов и мистических тайн. Нашим неуемным искателям развлечений будет вовсе не до улыбок.
«Ривердейл» (англ. Riverdale) — американская телевизионная подростковая драма, основанная на комиксах Арчи.
Все серии подряд доступны бесплатно, в хорошем качестве HD 720p и FullHD 1080p на русском языке.

lyrueplxwown , 16 Jun 2022

leixvklzprha , 17 Jun 2022

lyejsqldrwdv , 18 Jun 2022

lvtoewlnsymq , 18 Jun 2022

lzbqlylfbnrg , 19 Jul 2022
안전한 카지노사이트 추천
안전한 바카라사이트 추천

온라인카지노 , 04 Aug 2022

강원랜드다이사이 슬롯검증사이트 바카라필승법 로얄카지노사이트 온라인카지노주소 룰렛사이트 슬롯머신사이트 카지노사이트 바카라사이트 온라인카지노 강원랜드텍사스홀덤 룰렛사이트

온라인카지노 , 21 Oct 2022

شركات نقل عفش واثاث بجدة , 4 days ago

<a href="">شركة تنظيف كنب برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف فلل برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف منازل برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف مجالس برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف شقق برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف مسابح برابغ</a>
<a href="">شركات تنظيف بالبخار بجدة</a>
<a href="">شركة مكافحة العته بمكة</a>
<a href="">شركة تنظيف سجاد برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف موكيت برابغ</a>
<a href="">شركة جلي بلاط برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف مساجد برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف برابغ</a>
<a href="">شركة مكافحة حشرات برابغ</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالخرج</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالحمدانية</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالمجمعة</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالزلفي</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالليث</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بخليص</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالقنفذة</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بالجموم</a>
<a href="">سعر تنظيف بيارة بجدة</a>
<a href="">شركة تنظيف خزانات بعنيزة</a>
<a href="">شركة تنظيف فلل بعنيزة</a>

شركة تنظيف شقق برابغ , 4 days ago شركات نقل العفش
اهم شركات كشف تسربات المياه بالدمام كذلك معرض اهم شركة مكافحة حشرات بالدمام والخبر والجبيل والخبر والاحساء والقطيف كذكل شركة تنظيف خزانات بجدة وتنظيف بجدة ومكافحة الحشرات بالخبر وكشف تسربات المياه بالجبيل والقطيف والخبر والدمام شركة تنظيف بينبع شركة نقل عفش
اهم شركات مكافحة حشرات بالخبر كذلك معرض اهم شركة مكافحة حشرات بالدمام والخبر والجبيل والخبر والاحساء والقطيف كذلك شركة رش حشرات بالدمام ومكافحة الحشرات بالخبر شركة مكافحة حشرات بالدمام
شركة تنظيف خزانات بجدة الجوهرة من افضل شركات تنظيف الخزانات بجدة حيث ان تنظيف خزانات بجدة يحتاج الى مهارة فى كيفية غسيل وتنظيف الخزانات الكبيرة والصغيرة بجدة على ايدى متخصصين فى تنظيف الخزانات بجدة شركة تنظيف خزانات بجدة شركة كشف تسربات المياه بالدمام شركة الفا لنقل عفش واثاث شركة نقل عفش بجدة شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل اثاث بالرياض شركة نقل عفش بالدمام شركة نقل عفش بالطائف شركة نقل عفش بمكة شركة نقل عفش بينبع شركة نقل عفش بالخرج شركة نقل عفش ببريدة شركة نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل عفش بالقصيم شركة نقل عفش بتبوك شركة نقل عفش بابها شركة نقل عفش بنجران شركة نقل عفش بحائل شركة نقل عفش بالظهران شركة نقل عفش بالكويت اسعار شركات نقل عفش بخميس مشيط ارقام شركات نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل عفش بخميس مشيط جديدة شركة نقل عفش من خميس مشيط الي الرياض شركة نقل عفش من خميس مشيط الي مكة شركة نقل عفش من خميس مشيط الي جدة شركة نقل عفش من خميس مشيط الي المدينة المنورة افضل 10 شركات نقل عفش بخميس مشيط

شركة نقل اثاث بالرياض , 4 days ago

شركة سكاي لخدمات نقل العفش والاثاث بالمنطقة العربية السعودية نحن نوفر خدمات نقل اثاث بالرياض ونقل عفش بالمدينة المنورة ونقل عفش بمكة ونقل عفش بالطائف نحن نقدم افضل نقل اثاث بخميس مشيط ونقل عفش بجدة شركة سكاي نقل العفش مدونة لنقل العفش شركة نقل عفش بمكة شركة نقل عفش بالرياض شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل عفش بجدة شركة نقل عفش بالطائف شركة نقل عفش بالدمام شركة نقل عفش بالقطيف شركة نقل عفش بالجبيل شركة نقل عفش بالخبر شركة نقل عفش بالاحساء شركة نقل عفش بالخرج شركة نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل عفش بابها شركة نقل عفش بالقصيم شركة نقل عفش بينبع شركة نقل عفش بنجران شركة نقل عفش بحائل شركة نقل عفش ببريدة شركة نقل عفش بتبوك شركة نقل عفش بالظهران شركة نقل عفش برابغ شركة نقل عفش بالباحه شركة نقل عفش بعسير شركة نقل عفش بالمجمعة شركة نقل عفش بشرورة كيفية نقل العفش بينبع اسعار نقل عفش بينبع البحث عن شركات نقل العفش بينبع شركات نقل العفش بخميس مشيط كيفية نقل العفش بخميس مشيط اسعار نقل عفش بخميس مشيط شركة جلي بلاط بجدة تنظيف فلل بجدة شركة نقل عفش بجازان افضل شركة تنظيف بجدة

شركة سكاي نقل العفش , 4 days ago نقل عفش شمال الرياض شركات نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل العفش بخميس مشيط شركات نقل اثاث بخميس مشيط افضل شركات نقل اثاث بخميس مشيط شركات نقل اثاث بخميس مشيط نقل عفش جدة نقل عفش من جدة الي الاردن اسعار شركات تنظيف خزانات بجدة نقل عفش من جدة الي مصر نقل عفش من جدة الي لبنان شركات نقل اثاث بجدة افضل شركات نقل اثاث جدة شركات نقل العفش بينبع شركة نقل عفش في الطائف شركات نقل العفش طرق نقل العفش خطوات نقل العفش والاثاث افضل 10 شركات نقل عفش اختيار شركات نقل العفش والاثاث شركة تنظيف منازل بالطائف شركة تنظيف شقق بالطائف شركة تنظيف فلل بالطائف شركة نقل عفش نقل العفش والتخزين شركة نقل عفش بالدمام شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل عفش بجدة شركات نقل العفش بمكة شركة نقل عفش بمكة شركة نقل عفش بالطائف شركة نقل عفش بالرياض شركة نقل عفش بينبع نقل العفش والتخزين شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل عفش بالمدينة المنورة نقل عفش بجدة ارخص شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل عفش بالقصيم شركة نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل عفش بابها شركة نقل عفش بتبوك

شركة نقل عفش بالمدينة المنورة , 4 days ago

شركة كيان لنقل العفش بالرياض والمدينة المنورة وجدة ومكة والطائف والدمام تقديم لكم دليل كامل لشركات نقل العفش بالمملكة العربية السعودية شركة كيان لنقل العفش منتدي نقل العفش شركة نقل اثاث بالرياض شركة نقل اثاث بجدة شركة نقل اثاث بمكة شركة نقل اثاث بالطائف شركة نقل اثاث بالمدينة المنورة شركة نقل اثاث بالدمام شركة نقل اثاث بالخبر شركة نقل اثاث بالظهران شركة نقل اثاث بالجبيل شركة نقل اثاث بالقطيف شركة نقل اثاث بالاحساء شركة نقل اثاث بالخرج شركة نقل اثاث بخميس مشيط شركة نقل اثاث بابها شركة نقل اثاث بنجران شركة نقل اثاث بجازان شركة نقل اثاث بعسير شركة نقل اثاث بحائل شركة نقل عفش بالقصيم شركة نقل اثاث بينبع شركة نقل عفش ببريدة شركة نقل عفش بحفر الباطن شركة نقل عفش برابغ شركة نقل عفش بتبوك شركة نقل عفش بعسفان شركة نقل عفش بشرورة شركات نقل العفش بالرياض سيارات نقل العفش بالرياض ارقام شركات نقل العفش بالرياض شركات نقل العفش بجدة اسعار نقل العفش بجدة شركات نقل العفش بمكة

شركة كيان لنقل العفش , 4 days ago شركة ريلاكس لنقل العفش والاثاث شركة نقل عفش بالطائف شركة نقل عفش بالرياض شركة نقل عفش بجدة شركة نقل عفش بمكة شركة نقل عفش بالمدينة المنورة شركة نقل عفش بخميس مشيط شركة نقل اثاث بابها شركة نقل عفش بنجران ِشركة نقل عفش بحائل شركة نقل عفش بالقصيم شركة نقل عفش بالباحة شركة نقل عفش بينبع دينا نقل عفش بابها نقل الاثاث بالمدينة المنورة ارخص شركة نقل عفش بمكة شركة نقل عفش بالخرج شركة نقل عفش بالبقعاء شركة نقل عفش بجازان

شركة ريلاكس لنقل العفش والاثاث , 4 days ago

ارخص شركة نقل عفش واثاث بمكة , 4 days ago

شركات نقل الاثاث , 4 days ago

Leave a comment

Collaborative partners

This blog is supported by the Arts and Culture section of the Spanish Embassy in Belgium and by the Brussels section of the “Instituto Cervantes”, under the SciComm initiative #SPreadScience.

Instituto Cervantes Arts and Culture section of the Spanish Embassy

Disclaimer: The content of each post in “A Spoonful Of Science” is the responsibility of the corresponding author(s). Therefore, the viewpoints expressed on the blog are those of the author(s) of each post, which do not necessarily reflect the viewpoints, thoughts and opinions of CEBE members and representatives.

Would you like to send us a question?

“Do you have a burning question that you would like a scientist to answer? Or a topic you would like to learn about? Send it to us!”


Science Chronicles (19 Blogs)
CEBE answers (13 Blogs)
Gender equality in science (7 Blogs)
Winners "Your research in one image or 1000 words" - 1st Edition (7 Blogs)
Webinars (5 Blogs)
CEBE's online events (1 Blogs)