Ensayos clínicos: velando siempre por nuestra salud

Empecemos por el principio, ¿qué son los ensayos clínicos? Son estudios clínicos que tienen la finalidad de evaluar la eficacia y seguridad de medicamentos, productos sanitarios de uso humano (por ejemplo, un marcapasos) o incluso nuevas técnicas quirúrgicas. Los ensayos clínicos siempre velan por el bienestar del paciente y, para garantizar el mismo, se tienen que seguir una serie de normas que vienen determinadas por la legislación vigente del país, códigos éticos o siguiendo las Buenas Prácticas Clínicas.

En este post nos vamos a centrar en los ensayos clínicos con medicamentos. Antes de que se pueda realizar investigación en personas, es imprescindible una investigación preclínica previa, tanto en cultivos celulares como en animales de experimentación. Gracias a esta investigación básica, se pueden obtener grandes conocimientos y datos sobre el fármaco: desde su descubrimiento o conocimiento de las propiedades físico-químicas a sus características biológicas. Antes de dar el salto a la experimentación humana, es indispensable haber realizado previamente experimentos  en animales, en los que no solo se demuestra la efectividad del medicamento sino también proporcione información sobre número de dosis, modo de administración (por ejemplo, oral o en vena) o posibles efectos adversos.

Con esta información obtenida en el laboratorio, se escribe un informe y se solicita un permiso a las autoridades reguladoras y comités éticos del país. Por ejemplo, en España se solicitaría autorización a la  Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) y al Comité Ético de Investigación con Medicamentos (CEIM). Estas autorizaciones siempre habrá que solicitarlas cuando se quiera realizar un ensayos clínico. Una vez nos adentramos en la experimentación humana, podemos clasificar los ensayos clínicos en las siguientes fases:

• Fase I: los  estudios se centran en determinar la farmacocinética (es decir, cómo el fármaco se comporta en el organismo: cómo se absorbe, cuánto se degrada, qué porcentaje llega al órgano a tratar...) y seguridad del medicamento, que permitirán obtener el rango de dosis segura y rango de dosis tolerada, usando como punto de partida los datos obtenidos en los experimentos con animales. Estos estudios cuentan con un número bajo de participantes (aproximadamente 20 sujetos) principalmente sanos, ya que en personas sanas es mucho más fácil distinguir efectos secundarios que en personas enfermas. En determinadas áreas terapéuticas, como la oncología, se reclutan pacientes voluntarios porque este tipo de terapias son muy tóxicas de por sí (si no, no podrían hacer frente a las células tumorales), lo cual no sería ético administrarlo a voluntarios sanos y presentarán tantos efectos adversos que nunca pasarían a fase II.
• Fase II: estos estudios se realizan en pacientes enfermos, donde se busca la dosis adecuada (que debe de estar en los rangos definidos en la fase I) y se obtienen los primeros datos sobre su eficacia (es decir, si el medicamento administrado en dosis seguras mejora la salud de los pacientes o no). En estos estudios se aumenta el número de participantes con respecto a la anterior fase (de 80 a 100 sujetos) para asegurarnos de que el efecto curativo no es fruto de la casualidad.
• Fase III: en este punto, justo antes de la comercialización del medicamento, se aumenta considerablemente el número de pacientes participantes (entre 200 y 300), siendo una muestra más heterogénea en comparación con la fase II. Se busca determinar la eficacia y seguridad del medicamento en un grupo grande de pacientes que refleje lo más posible la variedad de edades, género, enfermedades previas… que se encuentra un médico que trata habitualmente dicha enfermedad.
• Fase IV: son estudios que se hacen cuando el medicamento ha sido autorizado y comercializado. Estos ensayos cuentan con un alto número de participantes (más de 1000), en el cual se estudia la eficacia a largo plazo, se vigila que no aparezcan nuevos efectos adversos, se revisan las dosis...el riesgo, beneficio y uso óptimo del fármaco.

Aproximadamente desde el descubrimiento del fármaco hasta la finalización de la fase III transcurren 10 años. Una vez finalizada la fase III, se procede con la autorización y registro para la comercialización del producto, que lleva un tiempo de 1-3 años.

Tenemos que tener en cuenta que durante todo este periodo, y en cada una de las etapas, gran parte de los medicamentos que se desarrollan tienen que ser desestimados por no ser lo suficientemente seguros/eficaces para el ser humano. Se estima que de cada 5000-10000 compuestos que inician el proceso de descubrimiento y desarrollo farmacológico, sólo 1 llega a aprobarse para su uso en pacientes (figura).

Como hemos visto, ese medicamento que hemos comprado en la farmacia y que ahora se encuentra en nuestra “cajita de medicamentos” ha tenido que pasar por un proceso muy largo que exige que sea bueno, eficaz y seguro para nuestro consumo, que ha competido con muchos otros medicamentos que se acabaron cayendo en cada una de las fases y que ha resultado ser el ganador...¡Larga vida al medicamento!